07 ธันวาคม 2564

ยา lanifibranor เพื่อใช้ในการรักษาโรคไขมันเกาะตับ NATIVE study

 ถ้าวันหนึ่งคุณพบพาดหัวข่าวว่า “ข่าวดี ตอนนี้มียาที่ช่วยแก้ไขโรคไขมันเกาะตับได้แล้ว” และคุณก็เป็นผู้ป่วยโรคไขมันเกาะตับเสียด้วย คุณก็จะคลิกเข้าไปดูเนื้อหาข่าว ไปกัน..คลิ้กกก

...ทีมนักวิจัยจากเบลเยี่ยม ประสบความสำเร็จในการคิดค้นและทดลองยา lanifibranor เพื่อใช้ในการรักษาโรคไขมันเกาะตับ ผลการศึกษาได้ตีพิมพ์ในวารสารการแพทย์ชื่อดัง New England Journal of Medicine พบว่าสามารถลดการอักเสบและลดการสะสมของไขมันในตับลงได้ โดยผลข้างเคียงของยาตัวนี้น้อยมาก นับว่าเป็นความหวังในการรักษาโรคนี้เลยทีเดียว ...

โห เป็นไง ฟูเลย ใจฟูเลย นี่ถ้ามีลิ้งค์ต่อว่า คลิกเลย คลิ้กมาภายใน 5 นาทีนี้ เราแถมยาให้ฟรีอีกหนึ่งชุด ส่งฟรีอีกด้วย อย่าช้า คลิ้กมาทันทีหรือโทรมาที่เบอร์ 222-2222 ในห้านาทีนี้เท่านั้น !! เป็นไง โดนเลย อย่าเพิ่ง อย่าเพิ่ง มาฟังลุงก่อน

เอาล่ะ นี่เป็นการศึกษาที่เกิดขึ้นจริง ตีพิมพ์จริง นักวิจัยก็มาจากเบลเยี่ยมจริง นักวิจัยเขาพบว่าเจ้ายา lanifibranor ตัวนี้มันมีสมบัติไปกระตุ้นเอนไซม์ PPAR แบบทุกรูปแบบย่อย ซึ่งเจ้าเอนไซม์นี้มันจะไปลดการสะสมของไขมันที่ตับและลดการอักเสบจากการสะสมไขมันอันนั้นด้วย สมัยก่อนเรามียาที่กระตุ้นเอนไซม์นี้ แต่ก็ไม่ได้กระตุ้นในทุก ๆ แบบของเอนไซม์ คือยา pioglitazone ที่ไปกระตุ้นเอนไซม์ PPAR-gamma และมีการศึกษาเพื่อมารักษาโรคนี้ แต่ผลการทอลองและงานวิจัยยังไม่ตอบโจทย์การรักษาโรคที่ดีนัก คราวนี้ถ้าใช้ยาที่กระตุ้นเอนไซม์นี้ทุกรูปแบบย่อยล่ะ

เขาก็วิจัย นำคนที่ป่วยเป็นโรคไขมันเกาะตับ ที่ยังไม่มีอาการตับแข็ง ทุกรายได้รับการยืนยันการวินิจฉัยโรคจากการเจาะชิ้นเนื้อตับ นำมาแบ่งกลุ่มสามกลุ่ม กลุ่มละ 80 คน ให้ยาตัวนี้ในขนาด 1200 มิลลิกรัม ขนาด 800 มิลลิกรัม เทียบกับยาหลอก ให้ยาไป 24 สัปดาห์ แล้ววัดผลการศึกษาโดยการตรวจชิ้นเนื้อเพื่อวัดคะแนนการสะสมของไขมันและพังผืดซ้ำ หากพบว่าคะแนนดีขึ้นอย่างน้อยสองแต้มถือว่าตอบสนอง พบว่าในกลุ่มที่ให้ยา 1200 มิลลิกรัม มีคะแนนการอักเสบและพังผืดในตับลดลงมากกว่ายาหลอกชัดเจน นอกจากนี้ค่าการทำงานต่าง ๆ ของตับก็ดีขึ้นได้ โดยสรุปถือ ในกลุ่มได้ยา 1200 มิลลิกรัม มีผู้ป่วยคะแนนดีขึ้น 55% ส่วนยาในขนาด 800 มิลลิกรัมคะแนนดีขึ้น 48% แต่ไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ ส่วนกลุ่มยาหลอกพบว่าคะแนนดีขึ้น 33% โดยทั้งสามกลุ่มได้รับคำแนะนำมาตรฐานการปฏิบัติตัวเพื่อรักษาไขมันพอกตับทุกราย

ก็ต้องบอกว่า ใจเย็น ๆ ยาตัวนี้สามารถแสดงผลลดการอักเสบได้จริงในเวลาหกเดือน และใช้มาตรฐานในการรักษาที่ชัดเจนคือจากการเจาะชิ้นเนื้อที่ตับไปตรวจ ถือว่าเป็นข่าวดี แต่ก็ต้องบอกว่ายังต้องรอการพิสูจน์ต่อไป เพราะการติดตามด้วยคะแนนการอักเสบคือเป็นแค่ intermediate หรือ surrogate endpoint แถมกลุ่มการศึกษาก็เป็นขนาดเล็กและคัดเลือกที่อาการชัดเจน คาดว่าจะได้ประโยชน์จากยาอย่างแน่นอนมาทำการศึกษา ผลการศึกษาแบบนี้จะแปลผลตรง ๆ เป็น clinical outcome หรือผลการรักษาจริง ๆ ที่เราใช้รักษาคนไข้ไม่ได้ เพราะเป้าหมายที่แท้จริงคือ ลดการเกิดตับแข็งและลดการเกิดมะเร็งตับในอนาคต ที่ต้องอาศัยการรักษาและติดตามนานกว่านี้ จึงจะบอกได้ว่ายาตัวนี้ช่วยได้จริงหรือไม่ คุ้มค่าคุ้มการรักษาหรือไม่

และที่สำคัญคือ ทุกคนที่มาเข้าการศึกษาได้รับการยืนยันการวินิจฉัยด้วยการตรวจชิ้นเนื้อตับว่ามีภาวะไขมันพอกตับ ตับอักเสบจากไขมันที่มาพอก อันนี้ไม่มีใครเถียงได้ (Gold Standard) แต่ถ้าเราจะนำไปใช้กับผู้ที่ probable คือน่าจะเป็นจากการถ่ายภาพรังสี เราจะไม่สามารถอ้างความดีงามและประโยชน์จากยาได้ตรง ๆ เพราะวิธีการวัดผลต่างกัน จะต้องมีการศึกษาเทียบผลระหว่างการตัดชิ้นเนื้อตับกับการใช้ภาพถ่ายรังสี ว่าผลไปด้วยกันหรือไม่อีกขั้นตอนหนึ่งด้วย

ก็ถือว่าเป็นข่าวดีเรื่องความก้าวหน้าของยาและการรักษา แต่อย่าเพิ่งคิดว่าเป็นแสงสว่างปลายอุโมงค์หรือเป็นความหวังสุดท้ายของหมู่บ้าน ที่จะมาช่วยโรคไขมันพอกตับให้หายได้

ต้องระวังเรื่องการนำผลการวิจัยไปนำเสนอ ไปอ้างอิง ในโลกการสื่อสารต่าง ๆ ด้วย ข่าวแบบนี้ในต่างประเทศพบบ่อยมาก เพราะเขาจะเอาผลจากวารสารชั้นนำมาพาดหัวบ่อย ๆ บางทีไม่ได้ลงไปอ่านละเอียดก็อาจเข้าใจคลาดเคลื่อนได้ครับ

ใครสนใจไปอ่านต่อใน NATIVE study ใน NEJM เมื่อ 21 ตุลาคม 2021 ที่ผ่านมา

อาจเป็นรูปภาพของ 1 คน

ไม่มีความคิดเห็น:

แสดงความคิดเห็น